1422958-19-7
中文名称
CASIMERSEN
英文名称
Casimersen
CAS
1422958-19-7
物理化学性质
储存条件-20°C储存
形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-A-A-m5U-G-C-C-A-m5U-C-C-m5U-G-G-A-G-m5U-m5U-C-Cm5U-G), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate]
常见问题列表
概述
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。