1834610-13-7
中文名称
LUMASIRAN
英文名称
ALN-G01
CAS
1834610-13-7
物理化学性质
储存条件-20°C储存
形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, (Gm-sp-Am-sp-Cm-Um-Um-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Um-Gm-Gm-Am-Am-Am-Um-Am-Um-Am),3'-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-Dgalactopyranosyl]oxy]-14,14-bis[[3-[[3-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-Dgalactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]propyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-1,12,19,25-tetraoxo-16-oxa-13,20,24-triazanonacos-1-yl]-4-hydroxy-2-pyrrolidinyl]methyl hydrogen phosphate], complex with RNA (Um-sp-(2'-deoxy2'-fluoro)A-sp-Um-Am-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Am-Gm-Gm-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Am-Am-Gm-Um-Cm-sp-Cm-sp-Am) (1:1)
常见问题列表
概述
Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 化合物，通过靶向乙醇酸氧化酶 (glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran 通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因，消耗乙醇酸氧化酶，从而抑制草酸的合成，草酸是一种与原发性高草酸尿1型 (PH1) 表现直接相关的有毒代谢物。