2088232-70-4
中文名称
TOFERSEN
英文名称
BIIB067
CAS
2088232-70-4
更新日期
2025/07/30 11:01:05
物理化学性质
储存条件-20°C, stored under nitrogen
形态Solid
颜色Off-white to light yellow
水溶解性Water : 100 mg/mL (14.03 mM; Need ultrasonic)
序列DNA, d([2'-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2'-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2'-O-(2- methoxyethyl)]rG-sp-[2'-O-(2-methoxyethyl)]rG-[2'-O-(2-methoxyethyl)]rA-sp-Tsp-A-sp-m5C-sp-A-sp-T-sp-T-sp-T-sp-m5C-sp-T-sp-A-sp-[2'-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-[2'-O-(2-methoxyethyl)]rA-sp-[2'-O-(2-methoxyethyl)]rG-[2'-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2'-O-(2-methoxyethyl)]m5rU)
常见问题列表
概述
Tofersen (BIIB067) 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。