2589926-25-8

中文名称化合物 ULEFNERSEN

英文名称 NA

CAS 2589926-25-8

2589926-25-8 结构式

基本信息物理化学性质常见问题列表

基本信息

中文别名

化合物 ULEFNERSEN

物理化学性质

形态Solid

颜色White to off-white

序列DNA, d([2′-O-(2-methoxyethyl)]rG-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-G-sp-T-sp-m5C-sp-A-sp-m5C-sp-m5C-sp-T-sp-T-sp-T-sp-m5C-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC)

常见问题列表

概述

Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。