2591587-57-2

英文名称 NA

CAS 2591587-57-2

2591587-57-2 结构式

基本信息物理化学性质常见问题列表

物理化学性质

形态Solid

颜色White to off-white

序列DNA, d(P-thio)((2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-T-T-A-A-T-T-A-T-A-C-T-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC)

常见问题列表

概述

Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。