阿塔鲁伦

阿塔鲁伦性质、用途与生产工艺

特征

PTC124 具有口服生物有效性，和适当的安全毒性谱。

生物活性

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。

靶点

Target	Value
CFTR (nonsense mutant) (HEK293 cells)

体外研究

与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。

体内研究

因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复，PTC124按口服，腹腔注射，或两者联合，处理2-8周，部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足，结果作用于 趾长伸肌（EDL），对收缩性损伤起到局部保护作用，且显著降低血清肌酸激酶值。 PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X 无义突变，这种作用存在剂量依赖性，导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复，而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠，观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%，与Gentamicin相比具有的显著优势。

阿塔鲁伦 上下游产品信息

上游原料

下游产品

阿塔鲁伦 试剂级价格

更新日期	产品编号	产品名称	CAS编号	包装	价格
2024/01/25	HY-14832	Ataluren		1 mg	156元
2024/01/25	HY-14832	Ataluren		5 mg	312元

阿塔鲁伦 生产厂家

 

775304-57-9, 阿塔鲁伦 相关搜索:

• API
• Ribosome binding agent
• Inhibitors
• 合成有机化合物配体
• 生物试剂
• 化学试剂
• 有机化工原料
• 小分子抑制剂
• 膜转运
• 离子通道
• 小分子抑制剂，天然产物
• C15H9FN2O3
• 阿塔鲁伦,ATALUREN (PTC124)
• 3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-噁二唑-3-基]苯甲酸
• 3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸PTC-124
• 化合物ATALUREN
• 阿他卢仑
• 3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸
• 阿塔鲁伦
• 775304-57-9
• Estr-4-en-3-one,17-hydroxy-,(21β)-
• 4H-1-Benzopyran-4-one,6-bromo-2,3-dihydro-2,7-dimethyl-
• Ataluren
• Ptc124
• Ataluren (PTC124) USP/EP/BP
• ATALUREN;PTC-124;PTC 124
• CS-749
• Atarulon
• Ptc 124
• Benzoic acid, 3-(5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)-
• Ataluren [usan]
• 3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
• PTC124, 775304-57-9
• Ataluren, >=98%
• Ataluren PTC 124 Ataluren
• Ataluren (PTC124)
• PTC-124,ataluren
• Ptc-124