用AG-120处理TF-1细胞和携带突变IDH1的初级人类AML患者样品,降低了细胞内2-HG水平、抑制了不依赖于生长因子的细胞增殖以及恢复TF-1 IDH1-R132H细胞中由红细胞生成素所诱导的细胞分化。 同样地, 在初级人类母细胞中用AG-120抑制突变IDH1, 能有效降低2-HG水平以及诱导髓样分化。