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Ataluren (PTC124)

Ataluren (PTC124) 更多供应商
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CAS:775304-57-9
纯度:98% 包装信息:1g,10g
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CAS:775304-57-9
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最新发布供应信息
3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸_Maple Chemical Co.,ltd
2015/1/29 18:57:14
Ataluren (PTC124)
生物活性 体外研究 体内研究 特征
中文名称:Ataluren (PTC124)
中文同义词:阿塔鲁伦;3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸
英文名称:Ataluren (PTC124)
英文同义词:Ptc124;Ptc-124;PTC-124,ataluren;Ataluren (PTC124);Ataluren PTC 124 Ataluren;Ataluren, >=98%;PTC124, 775304-57-9;3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
CAS号:775304-57-9
分子式:C15H9FN2O3
分子量:284.24
EINECS号:
相关类别:Ribosome binding agent;小分子抑制剂;Inhibitors;小分子抑制剂,天然产物;离子通道;膜转运
Mol文件:775304-57-9.mol
Ataluren (PTC124)
Ataluren (PTC124) 性质
密度 1.379
Ataluren (PTC124) 用途与合成方法
生物活性Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读,不影响正常的终止密码子,EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations(无义突变) (如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病。 Phase 3。
体外研究与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。
体内研究因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。 PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,与Gentamicin相比具有的显著优势。
特征PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。
安全信息
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