利司扑兰
中文名称 | 利司扑兰 |
---|---|
中文同义词 | 利司扑兰;化合物RISDIPLAM;7-(4,7-二氮杂[2.5]OCT-7-YL)-2-(2,8-二甲基咪唑[1,2-B]吡啶嗪-6-基)-4H-PYRIDO[1,2-A]嘧啶-4-酮;7-(4,7-二氮杂螺【2.5】辛烷-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并【1,2-B】哒嗪-6-基)吡啶并【【1,2-A】嘧啶-4-酮;利西地平;利司扑兰试剂原料;利司扑兰标准品;2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-B]哒嗪-6-基)-7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛烷-7-基)-4H-吡啶[1,2-A]嘧啶-4-酮 |
英文名称 | Risdiplam |
英文同义词 | 7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol;Risdiplam;RO7034067;4H-Pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one, 7-(4,7-diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-;Risdiplam (RG-7916, RO-7034067);RG7916;2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-7-(4,7-diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one;2H4]-Risdiplam |
CAS号 | 1825352-65-5 |
分子式 | C22H23N7O |
分子量 | 401.46 |
EINECS号 | |
相关类别 | 标准品 |
Mol文件 | 1825352-65-5.mol |
结构式 |
利司扑兰 性质
密度 | 1.50±0.1 g/cm3(Predicted) |
---|---|
溶解度 | 溶于二甲基亚砜 |
酸度系数(pKa) | 9.41±0.20(Predicted) |
形态 | 固体 |
颜色 | 浅黄色至厚黄色 |
InChI | InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3 |
InChIKey | ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N |
SMILES | C12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2 |
利司扑兰适用于治疗 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。
脊髓性肌萎缩症SMA的主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变,导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足。利司扑兰(Risdiplam)是一种运动神经元生存基因 2(SMN2)mRNA 剪接修饰剂,通过双位点特异性调控 SMN2 基因(SMN1 同源基因)的剪接,可促进外显子7包含进SMN2 mRNA转录本中,从而增加SMN蛋白的表达量。
利司扑兰是全球首个获批直接以 RNA 为靶点发挥作用的小分子药物,通过特异性地剪接修饰基因,增加功能性 SMN 蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障,分布于中枢和外周,提高中枢和外周 SMN 蛋白水平。脊肌萎缩症(SMA)是一种运动神经元疾病,因控制肌肉活动的运动神经细胞退化,导致肌肉虚弱和萎缩,患者逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。它是导致婴幼儿死亡最常见的遗传病因,大约每一万一千名活产儿中有一例SMA。严重的I型SMA患者永远不能坐着,仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立,通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降,可能在以后的生活中失去行走能力。利司扑兰在使用前必须由医疗卫生专业人士(含药师)配制成口服溶液并标记,供口服或胃肠管饲内给药。因此,在配制前,患者或照护者不得打开药瓶。
配制后溶液需置于2-8°C的条件下贮藏;
请始终将口服溶液贮藏在原药瓶里;
始终保持药瓶直立放置,并盖紧瓶盖;
配制后溶液的有效期为:64天。
Target | Value |
SMN2
() |
安全信息
更新日期 | 产品编号 | 产品名称 | CAS号 | 包装 | 价格 |
---|---|---|---|---|---|
2024/08/19 | HY-109101 | Risdiplam | 1 mg | 600元 | |
2024/08/19 | HY-109101 | RISDIPLAM Risdiplam | 1825352-65-5 | 5mg | 1500元 |