MK-4101是一种Hedgehog信号通路上的有效选择性SMO抑制剂,能抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其广泛性凋亡。MK-4101抑制转基因小鼠细胞系(Gli_Luc)和人类KYSE180食管癌细胞中的Hh信号通路,IC50分别为1.5 μM和1 μM。
体内研究显示,MK-4101对治疗Ptch1+/-小鼠中原发性髓母细胞瘤和小脑基地细胞癌十分有效。MK-4101的药物动力学表明它能够通过口服途径进行给药,具有良好的生物药效率(F≥87%),在小鼠和大鼠中,具有低到中等的血浆清除率。
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