GalNac(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰,是当前最常用的核酸药物递送系统, GalNac是一种乳糖类似物通过将GalNac以三价态的方式共价偶联至核酸3‘末端构成。GalNac-siRNA偶联化合物经皮下注射后,能够迅速通过循环系统进入肝脏,之后经ASPGR受体介导快速被肝脏细胞内吞,并在溶酶体中积聚、缓慢释放,持久不断地装载到RNA诱导沉默复合体(RISC)上,从而实现长效抑制作用。目前,GalNAc修饰的药物主要有GalNAc-反义核酸(ASO)与GalNAc-siRNA,由于治疗上有效的ASO已经是经过大量修饰的,因此递送载体并不是必须的。而siRNA因为其本身容易降解,所以多采用载体递送技术。
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