用途
米他匹坦(商品名为Pyrukynd)是由AgiosPharmaceuticals,Inc.开发的一种首创新药,它是一种口服的红细胞丙酮酸激酶(pyruvatekinase)激活剂。米他匹坦在欧盟和美国被批准用于治疗溶血性贫血和丙酮酸激酶缺乏症(PKD),这是一种罕见的遗传性疾病,与慢性溶血性贫血相关。PKD之前的临床管理仅限于支持性治疗,包括红细胞输血和脾切除等具有短期和长期风险的疗法。
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君缘