N4-苯甲酰基-5-甲基-5'-O-DMT-2'-氧-甲氧乙基胞苷-3'-氰乙氧基亚磷酰胺

精准构建修饰型寡核苷酸骨架

该化合物是胞苷的衍生物，属于核苷亚磷酰胺类核心砌块，而核苷亚磷酰胺是固相合成寡核苷酸的标准原料。其分子结构中的 3'- 氰乙氧基亚磷酰胺基团可在 1H - 四唑等催化剂作用下，与另一个核苷单体的 5'- 羟基发生偶联反应，实现核苷酸链的逐步延伸。同时，它能精准将 5 - 甲基胞苷结构引入寡核苷酸序列，这种修饰可改变寡核苷酸与靶标核酸的结合特性，为后续功能调控奠定基础。

赋予寡核苷酸核酸酶抗性，延长作用周期

分子中含有的 2'-O - 甲氧乙基（即 2'-O-MOE）修饰是核心功能修饰之一。天然寡核苷酸进入细胞后易被核酸外切酶和内切酶降解，而 2'-O - 甲氧乙基修饰能显著提升合成寡核苷酸的抗降解能力，其稳定性介于未修饰核苷和硫代磷酸化修饰核苷之间。这种特性可延长寡核苷酸在体内的半衰期，确保其能持续发挥靶向作用，这对 antisense 药物、siRNA 等需在体内长期起效的核酸药物而言至关重要。

保障合成过程的特异性与产物纯度

它的结构中包含多个保护基团，可避免合成中不必要的副反应：一是 5'-O-DMT（二甲氧基三苯甲基）基团，能特异性保护 5'- 羟基，防止该位点提前参与偶联反应，且该基团易通过酸性条件脱保护，不影响后续链延伸；二是 N4 - 苯甲酰基可保护胞苷上的氨基，避免氨基与亚磷酰胺基团等发生副反应。这些保护基团的存在能大幅减少合成中的杂质，保障最终寡核苷酸产物的纯度。

支撑多种核酸相关的研究与应用

由该单体合成的含 2'-O - 甲氧乙基和 5 - 甲基胞苷的寡核苷酸，有多样的应用场景。例如在基因调控研究中，可作为 siRNA 或反义寡核苷酸的关键组成部分，通过阻断 mRNA 翻译等机制抑制目标基因表达；在核酸探针或适配体研发中，其修饰后的结构能提升探针与靶标（如特定 mRNA、蛋白质）的结合亲和力和稳定性，优化检测或靶向结合效果；此外，这类修饰型寡核苷酸还可用于三链形成寡核苷酸的研发，助力基因靶向编辑等前沿研究。