N-乙酰半乳糖胺-L96是一种用于药物递送的三价糖分子配体。它作为当前小核酸药物递送系统的核心组分,能将治疗性siRNA精准递送至肝细胞。其分子结构由三触角的N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)靶头、连接臂和功能基团三部分组成。
该化合物能特异性、高亲和力地识别并结合肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR),通过受体介导的内存作用,高效地将siRNA送入细胞内部,从而实现对特定致病基因的沉默。目前,已上市的多个GalNAc-siRNA偶联药物均采用L96作为递送载体,其应用极大地推动了针对肝脏疾病及心血管疾病等靶向核酸疗法的发展
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陈经理