肝外靶向连接子用于共价偶联小核酸药物与靶向配体,规避 GalNAc 体系固有的肝脏富集倾向,调控体内药代分布。连接子在循环中保持稳定,抵达靶组织后可响应胞内微环境可控断裂,释放核酸载荷。它同时兼顾偶联化学兼容性、血清稳定性与受体介导内吞效率,降低非特异性肝脏摄取,助力小核酸向肌肉、肿瘤等肝外组织富集,实现肝外位点特异性基因沉默,拓展寡核苷酸药物的适用场景。
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