脂质体阿霉素（PLD）借鉴了纳米药物的研发思路，在传统的阿霉素类药物上进行了再升级，改变了药物的传输方式。主要作用是达到减毒增效的目的，改变药物在人体内的分布，增加在肿瘤组织内分布，减少正常组织分布，最终降低化疗药物的毒副作用。那么脂质体的加入是否会影响阿霉素的效果，又是否真的比较安全呢？
有效性
一项脂质体阿霉素与对比普通阿霉素一线单药治疗转移性乳腺癌的临床研究，分别入选254例和255例转移性乳腺癌患者，相应接受脂质体阿霉素50mg/m2(每 4周1次) 和普通阿霉素60 mg/m2(每3周1次);研究结果显示，两组的无进展生存期(PFS: 6.9个月vs．7.8个月)、总生存期(OS:21个月vs．22个月)及总的客观反应率(OＲＲ:33% vs．38%)的差异无统计学意义(P＞0.05) 。可以看出，脂质体的加入并不会影响阿霉素的效果。
安全性
在针对脂质体阿霉素的心脏毒性研究，至少1年的MUGA随访评估中，脂质体阿霉素组和阿霉素组分别有10例和48例患者达到方案规定的左心室射血分数(LVEF) 心脏毒性标准;在脂质体阿霉素组10例达到LVEF心脏毒性标准的患者中，无1例出现心力衰竭(CHF)的症状和体征，而在阿霉素组48例达到LVEF心脏毒性的患者中，有10例出现 CHF症状和体征。各组均有2例患者出现CHF临床表现，但LVEF无下降，阿霉素出现心脏毒性的危险性比脂质体阿霉素组高7倍。总之，脂质体阿霉素组出现心脏毒性的危险性显著低于阿霉素组(P＜0.001)。
除了心脏毒性外，脂质体阿霉素和阿霉素的毒性反应谱也有所差异。脂质体阿霉素组脱发的发生率(20%)仅为阿霉素组(66%)的1/3。传统阿霉素组有54%的患者出现完全脱发，而脂质体阿霉素组仅为7%。与传统阿霉素治疗组相比，常见毒性反应有恶心(54% vs．37%)、呕吐(31%vs．19%)和中性粒细胞减少(10%vs．4%)。脂质体阿霉素最常见的不良反应是手足综合征(HFS，又称掌跖痛性红斑，PPE) ，其中Ⅲ级17%，Ⅳ级0，但因PPE停止治疗的仅7%。
研究显示，脂质体阿霉素(50mg/m2，4周1次)与阿霉素(60mg/m2，3周1次)的有效性相同，同时明显降低了心脏毒性的危险性，降低脱发、恶心和呕吐的发生率。