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N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素

N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素, 141206-42-0, 结构式
N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素
CAS号:
141206-42-0
英文名:
N-Butyl-1-deoxygalactonojirimycin
英文别名:
OGT-923);ACT-434964;Lucerastat;N-Butyl-1-deoxygalactonojirimycin;Migalastat Impurity 1 (Lucerastat);Lucerastat (N-Butyldeoxygalactonojirimycin;(2R,3S,4R,5S)-1-Butyl-2-(hydroxyMethyl)-3,4,5-piperidinetriol;3,4,5-Piperidinetriol, 1-butyl-2-(hydroxymethyl)-, (2R,3S,4R,5S)-;(2R,3S,4R,5S)-1-(But-1-yl)-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol;N-(But-1-yl)deoxygalactonojirimycin, (2R,3S,4R,5S)-1-(But-1-yl)-2-(hydroxymethyl)-3,4,5-trihydroxypiperidine
中文名:
N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素
中文别名:
米加司他杂质1;化合物 T32923;N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素
CBNumber:
CB21232075
分子式:
C10H21NO4
分子量:
219.28
MOL File:
141206-42-0.mol

N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素化学性质

熔点:
123-124°C
沸点:
394.7±42.0 °C(Predicted)
密度:
1.234±0.06 g/cm3(Predicted)
储存条件:
Hygroscopic, -20°C Freezer, Under Inert Atmosphere
溶解度:
DMF: 20 mg/mL; DMSO: 30 mg/mL; Ethanol: 5 mg/mL; PBS (pH 7.2): 10 mg/mL
形态:
A crystalline solid
酸度系数(pKa):
13.72±0.70(Predicted)
稳定性:
Hygroscopic
安全信息
海关编码: 2933399990

N -(正丁基)脱氧半乳糖霉素性质、用途与生产工艺

生物活性

Lucerasta 是Miglustat 的半乳糖形式,是具有口服活性的葡萄糖酰神经酰胺合成酶 (GCS) 的抑制剂。Lucerastat 有用于Fabry 疾病研究的潜能。

体外研究

Fabry patient-derived fibroblasts with the genotypes R301G (residual -GalA activity; 20%) R220X (<3%) and W162X (<1%).

Cell Viability Assay.

Cell Line: Fabry patient-derived fibroblasts with the genotypes R301G (residual -GalA activity; 20%) R220X (<3%) and W162X (<1%).
Concentration:
Incubation Time: 9 days.
Result: Dose-dependently inhibited GCS, reducing glucosylceramide and increasing sphingomyelin.

体内研究

Lucerastat (1200 mg/kg/day food admix), a GCS inhibitor, reduces Gb3 in the absence of residual -GalA activity.

Animal Model: Fabry mice (Gla -/0 and Gla -/- , n = 5 or 6 for each gender).
Dosage: 1200 mg/kg/day food admix.
Administration: Food admix for 20 weeks.
Result: Reduced lipid storage in two major organs affected by FD: mean Gb3 in the kidneys (-33%, p<0.01). and α-galactose- terminated glycosphingolipids in the dorsal root ganglia (-48%, p<0.05). In the liver of the Fabry mice, mean glucosylceramide (GlcCer (24:0)) was reduced (-59%, p<0.001) in addition to Gb3 (24:1) (-37%, p<0.05) demonstrating substrate reduction through GCS inhibition.

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