从最初用于治疗生长激素缺乏症，到如今被获准用于一些其他病因（如先天性卵巢发育不全、小于胎龄儿、Prader-Willi综合征、慢性肾衰竭、特发性矮小等）所致的身材矮小的治疗，rhGH逐渐成为目前临床上用于治疗儿童身材矮小的主要药物。
但rhGH的临床应用具有较强的专业性，许多家长对它的具体作用机制、剂型、使用方法及注意事项等并不了解，为了更好地实现重组人生长激素的规范化应用，今天这篇科普文，我们就和大家聊一聊它。
重组人生长激素具有哪些药理作用？
重组人生长激素，是通过基因重组大肠杆菌分泌型表达技术合成生产的人生长激素。其在化学结构上，与人脑垂体产生的内源性生长激素完全一致，也是由191个氨基酸残基构成的蛋白。也正是因此，重组人生长激素具有与内源性生长激素同等的作用，它能够作用于人体多种靶器官，在诸多临床领域中发挥着重要的作用，我们一起来看一下吧~
促进身高发育和神经发育：rhGH可以刺激肝脏等靶器官产生胰岛素样生长因子1（IGF-1），该因子能够促进骨关节软骨和骨骺软骨细胞增殖，使骨骼线性生长加速，从而使躯体增高；同时，rhGH还可诱导维生素D活化，与性激素和促钙化激素产生协同作用，促进骨骼对于钙质的吸收[2]，进一步促进身高增长。此外，还有研究发现，生长激素和IGF-1在人类学习和记忆等认知功能方面发挥重要作用[3]，及早应用rhGH治疗还能够在生长激素缺乏症儿童大脑发育的关键时期避免认知功能的缺损。
调节机体物质代谢：rhGH对蛋白质、脂肪代谢有显著影响。一方面，其可以促进氨基酸转运进入细胞，加速蛋白质合成；另一方面，还可以直接作用于脂肪细胞，促进脂肪降解代谢，从而有效降低体脂，增加肌肉比例[4]。
rhGH还具有增强心肌功能、提高免疫功能、增加子宫内膜厚度、促进卵母细胞成熟和提高精子质量等方面的作用[5]，因此在成人GHD、烧伤、辅助生殖等领域均有一定的临床意义。
二 重组人生长激素有哪些剂型？
目前，rhGH有短效冻干粉针剂、短效水针剂、长效水针剂这3种剂型。
不少家长朋友一定心存疑问，这3种剂型之间究竟有什么区别呢？
其实，在药物的有效性和安全性方面，三者之间并无显著差异，主要是在使用时以及价格方面存有一定的区别。
其中，短效冻干粉针剂的价格相对较低一些，它是采用冷冻干燥技术制得，由于含水量低，易长期稳定保存，但缺点是使用时需要加入注射用水再次溶解，使其复原为水剂，因此操作起来相对麻烦一些。
而水针剂制作时，采用的是蛋白质液体稳定技术，避免了冷冻干燥的过程，使用时无需复溶，操作简单，可以直接注射。
此外，短效冻干粉针剂和短效水针剂都需要每天注射，可能因患儿无法长期配合或家属繁忙等原因会造成漏打，进而影响治疗效果。而长效水针剂只需每周注射一次，让孩子不再需要每天打针，因此大大提高了矮小儿童治疗的依从性。
三 怎样正确使用重组人生长激素？
孩子身材矮小，讲究“早诊断、早治疗”。一般来说，rhGH开始治疗的年龄越小，疗效越好，比如，对于生长激素缺乏症患儿，最早治疗时期可早至婴儿时期，在婴儿时期使用rhGH能够让患儿终身高获益[4]。
rhGH是处方药品，一定要经过儿科内分泌医师评估、检查后方可使用，且使用前需要排除禁忌症，切不可私自用药。
此外，rhGH在用药过程中，也有不少注意事项。
首先是给药方式，rhGH可以选择在腹部脐周、大腿中部外侧、上臂外侧这些部位进行注射，每2次注射点相距超过2厘米，以防短期重复注射导致皮下脂肪组织变性或者影响疗效。
同时，为了遵循人体内源性生长激素分泌的昼夜节律，短效rhGH一般选择在睡前30分钟注射。
其次是治疗剂量的相关问题。rhGH的治疗效果具有剂量依赖效应和个体差异，不同疾病的起始治疗剂量亦有所不同，通常生长激素缺乏症患儿的治疗剂量较低，特纳综合征、小于胎龄儿以及特发性矮小的治疗剂量稍大，但量不宜超过0.2U/（kg·d）[1，6]。
同时，在治疗过程中，患儿应每3个月监测1次身高、体质量和生长速度，每半年需检查骨龄，以评估治疗的有效性和安全性，及时调整剂量。
表1－不同类型儿童身体矮小疾病重组人生长激素的治疗剂量[6]
最后，还有一个不少家长非常关注的问题——rhGH的停药时间。
总的来说，以改善成年身高为目的的治疗，用药应至少持续1年以上。如果出现下列情况，可以考虑停药[6]：
1、患儿经治疗后身高理想，如达到正常成人身高范围内（＞-2SD）或生长速率<2cm/年；
2、骨骺接近闭合，一般男孩骨龄＞16岁，女孩骨龄＞14岁可考虑停药。
需要注意，不同病因所致的矮小，其停药方案也是不一样的，因此在医生的指导下进行停药，切勿自行停药。