功效
肌苷可用于治疗各种原因引起的白细胞或血小板减少症，以及急慢性肝炎、胆囊炎和心肌炎，风湿性心脏病、肺原性心脏病、高血压心脏病等，对视神经萎缩、中心性视网膜炎等眼科疾病也有一定疗效。
生物活性
肌苷是神经生长因子(NGF)的有效刺激因子，能诱导神经突生长。脑损伤后肌苷水平的提高与轴突再生和生长相关的表达蛋白增加有关。给予肌苷的小鼠表现出缺血性脑损伤后精细运动控制恢复的增强。肌苷可用于A至I RNA编辑过程的研究。
生理功能
肌苷是一种主要以单磷酸盐形式存在的非典型核苷酸。它具有与脱氧胸腺嘧啶、脱氧腺苷、脱氧鸟苷碱基对配对的能力。具有与脱氧胸腺嘧啶、脱氧腺苷、脱氧鸟苷碱基对配对的能力。肌苷具有抗氧化、抗炎和神经保护功能。肌苷被作为一种治疗补充剂的处方，用于神经损伤，炎症和氧化应激。它通过腺苷受体调节生物过程。它通过腺苷受体促进抑郁症神经突的生长。肌苷也用于治疗感染中的败血症。
毒性
1、急性毒性：大鼠经口LD50：>10000mg/kg；大鼠腹腔LD50：2900mg/kg；大鼠静脉LD50：.>2mg/kg；小鼠经口LC50：>20mg/kg；小鼠腹腔LC50：3175mg/kg；小鼠皮下LC50：5mg/kg；小鼠静脉LC50：>2800mg/kg；
2、其它多剂量毒性：大鼠经口TDLo：558mg/kg/93D-C；
3、致突变性：DNA的damageTEST系统：哺乳动物-物种未淋巴细胞：60mmol/L。