简介
过去的三十年里，基因治疗作为一种具有潜力的治疗方法已经获得了极大的关注。它不仅可以用于治疗遗传性疾病，而且可以用于治疗和预防各种获得性疾病如癌症、囊性纤维化、艾滋病等。在基因治疗中，不同类型的反义寡核苷酸进入细胞主要依靠内吞机制，但带高负电荷的主链极大地限制了它们与细胞的相互作用和靶向细胞的转染。目前，用非病毒载体递送核酸分子已成为基因治疗的公认策略。其中，1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐（阳离子脂质体）因其制备简单、具有可重复性以及生物可降解性等优点，已被广泛应用于临床诊断和基因治疗[1]。
1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐的性状
制备方法
传统的1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐制备方法有薄膜分散法、挤出法、逆相蒸发法、钙融合法和冻融法等。但这些方法在制备过程中存在有机溶剂或表面活性剂的残留，会对1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐产生影响，而且不易控制粒径以及均匀化程度，从而使得这些技术很难应用的大规模制备1,2-双十八烯氧基-3- 甲基铵丙烷氯盐中。 目前，新型制备方法包括改进的乙醇注入法、薄膜 冻融法、高压均质法、二氧化碳超临界法、真空干燥-超声法、薄膜-挤出法、薄膜-冻干法和微流控技术等。它们均有各自的优点，如采用高压均质法可使脂质体均匀化、微粒化，并且能更简化地制备出不同粒径的脂质体，适用于工业化生产[1]。
用途
1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐因其良好的靶向性、生物相容性以及能够大规模生产等优点，是目前研究最多的非病毒载体。其正电荷虽有利于与体内细胞融合，但也不可避免地增加了体内的免疫原性和毒性。因此，关于1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐在基因治疗方面的临床应用需要研究者关注1,2-双十八烯氧基-3-甲基铵丙烷氯盐在基因传递中存在的屏障及其理化性质对治疗结果的影响，从而保证高转染效率，并获得良好的药效学和药代动力学特性以满足临床需要[1]。
参考文献
[1] 汪琼卉,刘哲鹏,李北雪. 阳离子脂质体在基因治疗中的研究进展 [J]. 生物医学工程学进展, 2022, 43 (2) 84-87.