今年3月份，我国《临床诊疗指南·癫痫病分册（2023 修订版）》正式发布，其中更新了用药推荐：吡仑帕奈可作为一线用药用于新诊断局灶性发作的患者；此外还被推荐用于其他多种发作类型或癫痫综合征。
表1 《临床诊疗指南·癫痫病分册（2023 修订版）》对吡仑帕奈的推荐
癫痫（epilepsy）是临床常见的神经系统疾病，据估算目前我国约有640万的活动性癫痫患者。长期癫痫发作、较高频率的癫痫发作或癫痫持续状态会对患者的认知、记忆、生活质量、社会心理及儿童的生长发育等造成严重影响。为了确保疗效，同时降低毒副作用、提高用药便利度，抗癫痫治疗应尽可能选用一线治疗药物进行单药治疗。
看各大指南如何指导吡仑帕奈的临床实践应用
2021年，吡仑帕奈新适应症拓展，获批用于成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）的治疗。不仅如此，其指南推荐等级也在逐步提升。
表2 历年指南对于吡仑帕奈的推荐
良好的疗效、安全性与广谱特性，是吡仑帕奈被国内外指南推荐的强大依据
近年来，抗发作药物（ASMs）已进入3.0时代。吡仑帕奈是第三代ASMs中的代表者之一，具备全新作用机制，作为首个高选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，可通过拮抗AMPA受体，抑制兴奋性递质谷氨酸传递，从而抑制同步化放电的早期阶段，提示其在临床上有“广谱”抗癫痫发作的潜力，即对多种癫痫发作类型均有效，且不加重肌阵挛及失神发作。
图1 吡仑帕奈作用机制
有研究证实，吡仑帕奈在治疗成人及儿童癫痫中均表现出良好的疗效与安全性。一项FREEDOM研究（342研究）结果显示，在年龄≥12岁的局灶性发作（FOS）患者中，吡仑帕奈单药治疗组的无发作率达74%。另一项311研究结果则显示，在180例FOS或原发性全面性强直阵挛性发作（pGTCS）控制不佳的儿童（4~12岁）患者中，吡仑帕奈添加治疗儿童患者局灶至双侧强直-阵挛发作（FBTCS）有效率约65%。另一项回顾性研究表明吡仑帕奈治疗还可减少年龄≥12岁患者脑电图上的癫痫样放电，且与癫痫发作频率降低相关。
图2：左图342研究结果，右图311研究结果
在安全性方面，患者最常见的不良反应为头晕、头痛等，大多数为轻至中度，同时对认知功能无负面影响，不影响患儿的身高、体重等生长发育，整体耐受性良好。此外，吡仑帕奈一天仅需口服一次，并且已纳入医保目录，作为国谈产品，优化的给药方式及相对低廉的价格极大地提高了患者的用药便利度和药物可及性。
总结
作为第三代新型ASMs，吡仑帕奈具备全新机制，对于不同年龄段患者均可有效控制癫痫发作，且安全性良好，获得国内外权威指南/共识一致推荐，而我国今年最新发布的癫痫诊疗指南更是将其推荐为新诊断局灶性患者的一线用药，表明其疗效与安全性已得到广泛认可与信任。更重要的是吡仑帕奈用药便利、性价比高，未来将助力更多癫痫患者回归正常生活。