775304-57-9
775304-57-9 结构式
基本信息
3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸
Ptc-124
Ptc 124
Ataluren
Ataluren, >=98%
Ataluren [usan]
PTC-124,ataluren
Ataluren (PTC124)
PTC124, 775304-57-9
Ataluren PTC 124 Ataluren
物理化学性质
制备方法
692771-01-0
775304-57-9
以化合物（CAS: 692771-01-0）为起始原料，合成3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-噁二唑-3-基]苯甲酸的一般步骤如下：氧化反应在配备有理想混合系统的反应器中进行。将起始甲基芳基醚1a-h（13 mmol）、乙酸钴（1.3 mmol）和溴化钠（1.3 mmol）溶解于冰醋酸（40 mL）中。随后，将反应混合物加热至95℃，并向反应器中通入空气。反应在95℃下持续进行11小时后，冷却至约20℃，过滤收集形成的沉淀物。
参考文献：
[1] Russian Chemical Bulletin, 2015, vol. 64, # 1, p. 142 - 145
[2] Izv. Akad. Nauk, Ser. Khim., 2015, # 1, p. 142 - 145,4
[3] New Journal of Chemistry, 2014, vol. 38, # 7, p. 3062 - 3070
常见问题列表
| Target | Value |
|
CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells) |
与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。