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VX-809 (Lumacaftor)通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，从而纠正囊性纤维症中常见的CFTR突变，在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50为0.1 μM。

VX-809在雌激素受体（ER）水平上起作用的行为，使一部分F508del-CFTR采取正确折叠的方式，退出ER，转移到细胞表面，正常起作用。VX-809作用于表达 F508del-CFTR的Fischer 大鼠甲状腺 (FRT)细胞, VX-809显著提高F508del-CFTR突变，提高7.1 倍，EC50为0.1 μM, 且增强F508del-CFTR调节的氯离子运输，提高5 倍， EC50 为0.5 μM, 而VRT-768作用时具有更高的EC50 值，EC50分别为7.9 μM 和 16 μM。VX-809 (3 μM)作用于表达F508del-CFTR的HEK-293细胞,提高ER中的F508del-CFTR，提高6倍。VX-809作用于携带F508del-CFTR突变的原代人支气管上皮 (HBE)细胞，提高CFTR成熟度，且增强氯离子分泌，EC50分别为350 nM和81 nM,比Corr-4a和VRT-325更有效。VX-809修正的F508del-CFTR具有单通道开发概率，为0.39，与正常CFTR 类似，正常CFTR为0.40。与VX-770不同, VX-809不是CFTR增强剂，急剧加入VX-809不会对F508del-CFTR 功能造成影响。与VRT-325和Corr-4a相反, VX-809 不会促进正常或突变形式hERG 或P-gp的进程,及其他疾病引起错误定位的蛋白质，包括α1-抗胰蛋白酶Z突变 (E342K-α1-AT)或N370S-β-葡萄糖苷酶, 说明VX-809特异性作用于CFTR。