阿糖胞苷为嘧啶类抗代谢化疗药物，仅作用于细胞增殖 S 期，通过干扰白血病细胞 DNA 复制诱导肿瘤细胞凋亡，是急性髓系白血病一线核心化疗用药，口服无生物活性，仅静脉、皮下、鞘内给药有效。
一、阿糖胞苷化疗整体疗效
常规剂量多用于初治急性髓系白血病诱导缓解，联合蒽环类药物可显著提升完全缓解率，单一用药缓解维持时间较短，必须配合巩固、维持治疗降低复发风险。针对急性淋巴细胞白血病、慢粒急变期、儿童非霍奇金淋巴瘤同样具备明确抗肿瘤活性，鞘内给药可穿透血脑屏障，用于脑膜白血病预防与治疗。中、高剂量方案适用于高危、复发、难治性白血病，血药浓度提升后可清除骨髓微小残留病灶，延长无病生存期，但疗效提升伴随毒性同步加重。本品对多数实体肿瘤有效率偏低，临床极少用于实体瘤常规化疗。整体疗效存在个体差异，与患者基因分型、年龄、脏器功能、既往化疗史直接相关，低危年轻患者获益显著，高龄、肝肾功能损伤人群获益有限。
二、血液系统核心副作用
骨髓抑制为阿糖胞苷剂量限制性毒性，所有给药方案均可发生。用药后白细胞呈双相下降，7 至 9 天首次低谷，15 至 24 天降至最低；血小板抑制出现于用药第 5 天，12 至 15 天达最低值，伴随贫血、网织红细胞减少。血象降低直接提升重症感染、自发性出血风险，可出现发热性中性粒细胞缺乏、皮肤瘀斑、内脏出血。化疗期间需隔日监测血常规，粒细胞缺乏时使用升白刺激因子，血小板重度降低需输注血小板支持治疗。肿瘤细胞大量裂解可诱发高尿酸血症，严重者形成尿酸性肾病，需同步水化、碱化尿液。
三、消化系统与脏器毒性
常规剂量下 80% 以上患者出现恶心、呕吐、食欲减退，快速静脉推注反应重于缓慢滴注；可伴口腔黏膜炎、口腔溃疡、食管炎，影响进食并增加口腔感染概率。高剂量方案可诱发严重腹泻、肠道溃疡、坏死性结肠炎，甚至肠壁积气、腹膜炎。肝脏损伤表现为转氨酶、胆红素一过性升高，常规剂量发生率低于 10%，高剂量可达 75%，多数停药后肝功能自行恢复；肾脏损伤多继发于高尿酸沉积，原有肾功能不全患者药物代谢受阻，各类毒性风险显著升高。
四、特征性神经系统毒性与阿糖胞苷综合征
神经毒性仅集中于中高剂量给药人群，存在剂量依赖性。轻症表现头痛、嗜睡、定向障碍；典型小脑损伤可见眼球震颤、构音障碍、步态共济失调，严重者出现惊厥、意识昏迷。年龄超过 50 岁、肾功能异常、既往脑部放疗患者为高危人群，出现神经症状需立即停药，部分损伤不可逆。阿糖胞苷综合征多在给药 6 至 12 小时发作，症状包含发热、骨痛、肌痛、皮疹、出血性结膜炎、全身乏力，属于药物诱发类炎症反应，糖皮质激素可预防、缓解该综合征。
五、其他次要不良反应
皮肤系统可见轻度皮疹、局限性脱发，高剂量可出现大面积剥脱性皮炎；阿糖胞苷给药部位易发生血栓性静脉炎；眼部以出血性结膜炎多见，预防性激素滴眼液可减轻症状。少数患者出现过敏反应，严重过敏可诱发呼吸骤停；鞘内注射可短期加重恶心、发热，罕见脊髓损伤、截瘫病例。本品存在明确致畸风险，妊娠期、哺乳期禁止使用。